תרופות ביולוגיות הן קבוצת תרופות חדשה יחסית. לפי ההגדרה, תרופה ביולוגית – היא תרופה שמקורה בגוף חי או, במילים אחרות, זו תרופה אשר עובדת במנגנון "טבעי".
התנאי החשוב לשימוש בתרופה ביולוגית – הוא הבנה ברורה של מנגנוני התפתחות המחלה, במיוחד בהיבט האימונולוגי. אם למשל, יודעים שמחלה מסוימת מתפתחת עקב ריכוז יתר או תפקוד יתר של המולקולה הספציפית – אפשר בעזרת טיפולים ביולוגיים לנטרל אותה המולקולה ועל ידי כך לטפל במחלה. חשוב להדגיש שטיפולים ביולוגיים הם טיפולים כנגד מטרה ספציפית והשפעתן היא נקודתית בלבד.